今日，Incyte公司宣布，美国FDA批准其JAK抑制剂Jakafi（ruxolitinib，芦可替尼）扩展适应症，用于治疗慢性移植物抗宿主病（GVHD）成人和12岁以上儿童患者。这些患者曾经接受过一种或两种全身性治疗。这是继芦可替尼外用剂型昨日获FDA批准治疗特应性皮炎后，该药斩获的又一适应症。

这一批准是基于随机、开放标签的3期临床试验结果。试验结果显示，与最佳已有治疗相比，接受Jakafi治疗的激素难治性GVHD患者在24周时的总缓解率（ORR）为49.7%，显著高于对照组（25.6%，p<0.0001）。这项研究已经在《新英格兰医学杂志》上发表。
GVHD是同种异体干细胞移植后可能发生的潜在致命并发症。它是由于移植的细胞启动免疫应答并攻击受体器官造成的。GVHD有两种主要形式：急性GVHD，一般发生在移植100天内；慢性GVHD，一般发生在移植100天后。这两种形式均可累及多个器官系统，包括皮肤、胃肠道和肝脏。

Jakafi是一款口服“first-in-class”JAK1/JAK2抑制剂。JAKs属于细胞质酪氨酸激酶家族，其功能是转导细胞因子（如干扰素）介导的信号。JAK也是造血信号的主要组成部分，在GVHD早期有过度激活的现象。抑制JAK1/JAK2可抑制炎症性细胞因子的释放，减轻GVHD的病理进程，还可以抑制供体T细胞的激活，减轻免疫反应。它在2019年获得FDA批准用于治疗类固醇难治性急性GVHD。Incyte拥有芦可替尼在美国的开发和推广权益，而诺华（Novartis）拥有美国以外的开发和推广权益。
“GVHD是接受同种异体干细胞移植后发病和死亡的首要原因，然而在一线全身性治疗之后的治疗选择有限。”Incyte公司首席医学官Steven Stein博士说，“我们很高兴能够通过临床开发项目为理解GVHD积累更多科学证据，为患者和医疗界带来疗法的重要进展。”

参考资料：

[1] Incyte Announces FDA Approval of Jakafi® (ruxolitinib)for Treatment of Chronic Graft-Versus-Host Disease (GVHD). Retrieved September22, 2021, from https://www.businesswire.com/news/home/20210922005863/en

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