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46款新药盘点：2017年FDA新药上市数量刷新20年纪录

时间:2017-12-26　　　作者:联创生物医药信息部

2017年FDA获批新药

必须为FDA打call，截至2017年12月21号，FDA下属药物审评与研究中心（Center of Drug Evaluation and Research，CDER）总计批准46款新药上市，成功刷新20年审评纪录。

@微信官方，请给FDA局长也来一顶圣诞帽。算了，我P一个吧！大家圣诞节快乐！

CDER也在近日发布一年一度的药物审评报告，报告总结了2017年FDA药物审评审批的概况，这值得关注。毫无疑问，2017年又是一个'丰收年'，高水平完成了总计46款新药的上市审评，创20年新高。

文章首先整体回顾了2017年FDA新药审评概况，然后笔者对46款药物中备受关注的几款药物做了重点的介绍，这11款药物被业内看好，有望成为未来的重磅炸弹'。需要说明的是，文章所介绍的药物只包括CDER审批上市的药物，而并不包括生物制品审评与研究中心（Center for Biologics Evaluation and Research，CBER）审批通过的两款CAR-T细胞产品即，诺华公司的Kymriah（Tisagenlecleucel，CTL-019）和Kite Pharma公司的Yescarta（axicabtagene ciloleucel）。

一．2017年FDA新药审评概况：46个新分子实体，34个NDA，12个BLA

截至2017年12月21号，FDA下属CDER共计批准了46个新分子实体(new molecular entity , NME)，其中包含34个NDA，12个BLA，相较于2016年，2017年毫无疑问是一个'丰收年'，新药上市数量刷新20年纪录。该部分将会对FDA2017年新药审评做一个概览。

FDA 2017年新药审评概览

1. 46款：新药上市数量达到20年最高水平

截至发稿，2017年FDA总计批准46款药物上市，远高于2016年的22款，新药上市数量刷新20年纪录。数据显示，截至2017年12月05号，2017年FDA总计收到48个新分子实体上市申请（增加14%），106个非新分子实体申请（增加28%），232个补充申请（增加43%）。

FDA的工作依旧是卓有成效的，美国新活性分子（New Active Substances）的占比依旧是世界各个国家和地区中最高的，这跟美国监管部门的新药审评*策有着很大的关系。

2017年新分子实体一次获批率71%，同样处于历年高水平。

2. 快速通道、突破性疗法、优先审评为创新药的快速上市提供支持

FDA一向是世界创新药物审评的风向标，其创新药物的快速研发和审评监管*策具有非常重要的借鉴意义，如优先审评、突破性疗法、快速通道等。2017年上市的46款药物中，优先审评29个（70%），突破性疗法认定17个（43%），快速通道18个（45%）

3. 17个孤儿药：为生命延续奇迹

孤儿药的适应症患者是非常小的，也许少到千人，FDA一直致力于孤儿药创新药的加速批准，给孤儿药的审批开通绿色通道。数据显示，2017年总计17款药物属于孤儿药，罕见病适应症的数量也达到56个，属历年最多。

4. PDUFA 改革：创新药审评效率快速攀升

2017年8月18日，完成了《处方药付费法案PDUFA》的第六次修订，增加了沟通的高效性和灵活性，并对咨询委员会会议做了一定的调整。值得注意的是，2018财年《生物类似药使用者付费法案II》正式生效，生物类似药审批上市进入快通道。

2017年审批通过的46款药物，全部能够契合PDUFA日期，FDA审评的效率很高。

二．未来的'重磅炸弹'：这几款新药尤其值得关注

10亿美金是一个重磅炸弹药的一个重要标签，拥有一个'重磅炸弹'量级的药物对一个公司的具有非常重要的意义。2017年上半年已经获批药物中，有几款药物被投资者看好，Endpoint News同样预测Dupixent, Ocrevus, Durvalumab等药物2022年销售额预计将会超过10亿美金，成为重磅炸弹。

#数据源自《Orphan Drug Report 2017》